Traditionnellement, dans le domaine médical, l'évaluation de l'efficacité et des effets secondaires des traitements était principalement basée sur les observations et rapports des médecins sur des données chiffrées et brutes. Cette approche, bien que scientifiquement valable, omettait un aspect crucial : l'expérience vécue par le patient lui-même et son ressenti.
L'exemple du développement du Viagra est particulièrement éclairant. Initialement développé pour traiter les problèmes cardiaques pour lesquels il s’est finalement avéré inefficace, c'est grâce aux retours des patients hommes, qui avaient signalé une amélioration notable de leur fonction érectile, que le médicament a été repositionné pour traiter la dysfonction érectile avec le succès qu’on lui connait. Cette découverte inattendue n'aurait pas été possible sans tenir compte des expériences et observations rapportées par les patients, soulignant ainsi l'importance de "l’expérience patient" dans la découverte de nouvelles applications thérapeutiques.
Les PROs ("Patient Reported Outcomes", en anglais, ce qui signifie effets rapportés par les patients) se définissent comme toute information sur l'état de santé d'un patient venant directement de lui-même sans interprétation extérieure. Les PROs sont devenus un outil essentiel dans l'évaluation de l'efficacité et de la tolérance et donc de l’acceptation de nouveaux traitements par les patients. Ils ont fait l’objet de plusieurs présentations en communications orales et affichées au cours du récent congrès de l’ASH ; et ce à partir d’essais cliniques de grande envergure.
Ces données permettent aux professionnels et au-delà aux autorités de santé de mieux comprendre les effets d'un traitement sur la qualité de vie des patients, leurs symptômes, leur fonctionnement quotidien, leur niveau de satisfaction vis-à-vis des soins reçus, leur adhésion au traitement et leur perception de sa valeur ajoutée. L'utilisation des PROs dans la recherche clinique, notamment dans le développement et l'évaluation de nouvelles thérapies, a gagné en importance, les résultats étant de plus en plus orientés vers ce que les patients remarquent et valorisent réellement, comme la survie, la fonction, les symptômes et la qualité de vie liée à la santé. Grâce à l’apport de la technologie numérique, il est plus facile de rapporter les PROs via des applications mobiles par exemple.
Au-delà de leur rôle dans la recherche, les PROs sont également utilisés pour surveiller les effets secondaires d'un traitement, évaluer les symptômes, mesurer la satisfaction des patients et évaluer la performance des soins de santé. Ces données améliorent la communication entre les patients et les médecins investigateurs et facilitent une approche plus collaborative dans la définition des objectifs de traitement.
Les PROs représentent donc une avancée significative dans la prise en charge médicale, en mettant l'accent sur l'expérience personnelle du patient. Ils permettent une meilleure compréhension des impacts réels des traitements sur la vie quotidienne des patients en les impliquant directement, contribuant à une approche plus personnalisée et à l'amélioration globale de la qualité des soins en santé.
Rédaction : Dr Pierre-Edouard Debureaux, hématologue, Hôpital St Louis